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治疗糖尿病的药物二甲双胍可以降低儿童遗传性疾病齐一生物

阅读次数:124发布时间:2016/7/7 10:07:19

 槭糖尿病(MSUD)是一种罕见的儿童遗传性疾病,其病理主要涉及到机体对分解三种必需氨基酸的酶的功能障碍,这三种氨基酸是亮氨酸、异亮氨酸以及缬氨酸,如果不及时治疗,婴儿会因为酮症酸中毒死亡,而早期诊断的孩子经过治疗会恢复到正常的生活,但是平常的饮食起居都需要格外注意,现在治疗这一疾病的唯一方法就是肝移植,近发表在《Scientific Reports》的一篇文章,研究者发现使用常用的治疗糖尿病的药物二甲双胍可以降低患者体内毒素的累积。该研究为180000名患儿 提供了治疗的希望。
该项目的负责人Arvind Ramanathan博士说:“二甲双胍确实能够降低患儿体内20%到50%的毒素累积,大大减少小鼠骨骼肌中酸的含量,我们认为这为槭糖尿病的治疗提供了新的思路和方法,希望医生们能够在治疗这种疾病方面朝着这一方向进行。而且现在也需要一种新的干预手段治疗这一疾病。
Ramanathan是代谢病方面的专家,他提出该想法的提出是以衰老作为背景的,为二甲双胍能够治疗糖尿病与其他疾病,延长人的寿命做出了进一步的延伸。
研究者们了解到BCKDH这种酶在MSUD儿童体内缺陷并且也会随着衰老而降低,而肥胖和糖尿病都会引起酶的降低,同时他们相信这种酶也涉及到其他年龄相关性疾病的发生。BCAT这种酶是BCKDH上游的一种酶,MSUD和BCAT在骨骼肌线粒体代谢中会将三种氨基酸转化为毒素,这一过程与细胞衰老密切相关。
研究者称:“衰老性疾病会影响到各个年龄段的人,因此这一研究就更加有意义了,我们希望这项研究能够切实的帮助糖尿病患儿重返自己的正常生活,对此我们会进一步进行研究。”

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